基因治疗行业深度研究报告(上):我国基因治疗行业方兴未艾 多适应症治疗显示潜力
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基因治疗技术实现了在基因层面上的治疗,不同于目前使用的治疗手段,在特定适应症中显示出独特的性质与优势;
基因治疗的重要技术壁垒之一为病毒载体的选择、构建、修饰及生产,病毒载体的质量将大大影响治疗效果以及安全性;
我国基因治疗行业开始起步,已经有多家公司分别在特定种类疾病,如遗传病、血液类疾病、眼科、肌肉及神经系统适应症中显示出治疗潜力,整体说来较为分散;
不同于药物研发过程,基因治疗的CDMO外包率更高,
预计基因治疗行业的CDMO市场将随着基因治疗行业的发展而增长;预计在2028年前后,我国的基因治疗行业规模将达到1,000亿人民币规模,且国内外差距将逐渐缩小;
风险提示:病毒载体整合后潜在致癌风险;研发失败风险;新产品研发及注册风险;行业政策变动风险;市场竞争格局变动风险;专利变动风险等
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